科学家计划用基因组编辑技术征服艾滋病

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康谈网 STAT BIOTECH 2016-10-28 13:52:22

摘要 近日在发表在CellReports的研究中,科学家宣布,他们已经用CRISPR/Cas9基因在人体免疫系统细胞中一个基因接一个...

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科学家计划用基因组编辑技术征服艾滋病

   近日在发表在CellReports的研究中,科学家宣布,他们已经用CRISPR/Cas9基因在人体免疫系统***中一个基因接一个基因地进行检测——总共45个基因,有时同时进行,有时单独进行检测——以找出任何与导致艾滋病HIV病毒感染相关的东西。

  无论CRISPR/Cas9基因组编辑是否能够创建出Netflix节目中描绘的超级英雄,但它无可争辩地擅长于——它编辑大量基因真的真的真的很快!

  星期二发表在CellReports的研究中,科学家宣布,他们已经用CRISPR/Cas9基因在人体免疫系统***中一个基因接一个基因地进行检测——总共45个基因,有时同时进行,有时单独进行检测——以找出任何与导致艾滋病HIV病毒感染相关的东西。

  多年来,科学家们了解到,某些基因的突变可以防止艾滋病病毒进入T***(正在进行临床试验)。但这绝不会阻碍人们找到更多的方法来防止艾滋病毒感染,这其中就包括旧金山、加利福尼亚大学以及其格莱斯顿学院的科学家。

  参与CRISPR/Cas9基因编辑技术很容易,甚至一些没有能够参与前一代基因组编辑工具的小实验室正在跳入CRISPR大水池中。

  科学家们想要给基因评分,以寻找出哪些更改能够保护T***免受艾滋病毒感染,他们每一次都需要建立一个单独的多分子的CRISPR/Cas9组合体。因为这么容易,加州大学旧金山分校的科学家们纷纷投入到人类T***基因组研究中︰一个项目采取上一代的基因组编辑工具需要几年的时间,相反新技术只花了几个月!

  同样是这群研究人员去年发明了CRISPR/Cas9更加方便进入***的办法——电光火石地使***打开入口——他们将一共149个CRISPR复合体一个接另一个地送进来自数十万个健康志愿者血液中的T***中。

  加州大学旧金山分校/格莱斯顿医学遗传学家妮克洛根和免疫学家亚历山大·森博士共同领导的科学家团队,每次编辑后都对变异的T***进行检测,以确定它们能够完全排除艾滋病毒,同时这表明其本身进入了T***基因组(这就是病毒复制),否则不能感染。他们编辑了12个基因(如CXCR4,CCR5,LEDGF,NUP153),这些基因缺失全部或部分抑制艾滋病毒。

  科学家希望用基因组编辑更改一个或多个这种T***基因能够防止或征服艾滋病。目前的治疗方法能够防止儿童感染,但是不能从病人的免疫系统中消除病毒。因此患者在他们的余生中必须服用抗逆转录病毒***。在编辑CCR5基因的临床试验中,SangamoBiosciences已经发现,即使没有艾滋病毒/艾滋病***,该患者病毒量下降,并在某些情况下保持在低水平,;公司发言人伊丽莎白沃尔夫说进一步的结果预计在2017年发布。

  Sangamo的副总裁迈克尔.福尔摩斯说,编辑CCR5以外的基因是否可能帮助病人还未知。他认为加州大学旧金山分校研究使用CRISPR来标识艾滋病毒的其他潜靶点是“一个不错的工作”。但是"CCR5和CXCR(另一个基因)仍然似乎是最好的靶点,这并不是说其他的不可能有用。"

  编辑T***基因组,以防治艾滋病毒/艾滋病面临重重阻力,更不用说***了。从2013年起就有12多篇论文报道不同程度的成功使用CRISPR来阻止艾滋病毒感染动物或在实验室里培养皿中生长的***,但在某些情况下艾滋病毒克服了CRISPR编辑。多个基因组编辑,同时或者按顺序,可能是有必要的。

  没有医疗保险的人是否都能够负担得起,仍有很多疑问。加州大学旧金山分校的科学家们却希望***可以模拟他们做的基因组编辑,并且成为至少像现在的艾滋病毒/艾滋病***一样经济实惠。

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